TEMA: Antitrombina dirigida terapéutica con ARNi en investigación para el tratamiento de la hemofilia A y B.
MECANISMO EPIGENÓMICO TRATADO: ARN de interferencia (ARNi).
CÓMO SE LO
HIZO: El ARNi utiliza un
proceso celular normal, identificado por primera vez en plantas, que da como
resultado un silenciamiento de genes altamente específico. El silenciamiento
génico se produce a través de un mecanismo de degradación celular para las
transcripciones del ARN mensajero (ARNm), cuyo objetivo es la eliminación
mediante ARN bicatenario. Se desarrolló una terapia de ARNi (ALN-AT3) que se
dirigía al ARNm de AT en el hígado e interfería con la traducción de ARNm AT al
unirse y degradar el ARNm AT para prevenir la síntesis de AT y, por lo tanto,
promover la hemostasia.
RESULTADOS:
la caída de AT demostró una potente
respuesta en ratones y primates no humanos. En estos estudios, la caída de AT
condujo a una reducción de los niveles de AT dependiente de la dosis, que se correspondía
con un aumento dependiente de la dosis en la generación de trombina y una
reducción del sangrado.
Enlace Bibliográfico: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6110283/?report=classic
