TÉCNICA DE EDICIÓN DE ÁCIDOS NUCLÉICOS.

Título: Hemofilia A mejorada en ratones mediante la edición del genoma in vivo basada en CRISPR del factor VIII humano.

Tipo de Edición: In vivo, somática.

Dirigido hacia: integrar el BDD-F8 humano de una manera específica de sitio en el locus de albúmina específica del hígado del ratón, lo que lleva a la producción de FVIII en el hígado.

Dirigido por:

• ·    CRISPR / Cas9
• ·    Nucleasa de dedos de zinc (ZFN)
• ·    Nucleasa efectora de tipo activador de la transcripción (TALEN)
• ·    Dos vectores raav, que codifican el ARN guía de Staphylococcus aureus Cas 9 (sacas9-grna) y un FVIII humano con codón optimizado con el dominio B eliminado (BDD-F8), respectivamente.

Órgano a tratar: Células hepáticas del hígado.

Vía de administración: Inyecciones en la vena de la cola.

Resultados: Este tratamiento mejoró el fenotipo de la enfermedad, promoviendo niveles elevados de proteína y actividad de FVIII en el hígado hasta por 7 meses, sin toxicidad hepática discernible.

Enlace Bibliográfico: 

https://www.nature.com/articles/s41598-019-53198-y