Título: Las células endoteliales derivadas de iPSC específicas del paciente brindan una corrección fenotípica a largo plazo de la hemofilia A.
Tipo de
Stem Cell: Células
endoteliales (células madre
pluripotentes).
Método de
obtención: Se generó células madre pluripotentes inducidas libres
de enfermedad (iPSC) específicas del
paciente a partir de células CD34 + de sangre periférica y las diferenciaron en
células endoteliales funcionales (CE) que secretan factor VIII (FVIII) para
enfoques de terapia génica y celular para curar la hemofilia A (HA).
Las CE pueden obtenerse de las iPSC derivadas de CD34 + con mayor
eficiencia utilizando el protocolo que incluye BMP4 y VEGF.
Vía de
administración: inyección
en un modelo de ratón de HA.
Resultados:
Las células trasplantadas
injertaron y proliferaron en el hígado a lo largo de los sinusoides, a
largo plazo mostró una actividad terapéutica estable del FVIII (6%). Estos
resultados demuestran que el fenotipo hemofílico se puede rescatar mediante el
trasplante de CE derivadas de iPSC corregidas con HA FVIII, lo que confirma la
viabilidad de la estrategia de reprogramación celular en células derivadas de
pacientes como un enfoque para terapia celular y génica HA.
Falta que fueron obtenidas por Reprogramación celular y falta el coctel de reprogramación 0.8
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